Researchprojects

[/col]

  • Big challenges in research on Usher

    The dream of people with Usher syndrome is that researchers will find in time a treatment to stop the process of becoming deaf and blind. Usher syndrome can’t just be solved with 1 research or breakthrough. #stopUSH



FACTS & FIGURES

[/col]

  • What about those zebrafishes?

    Zebrafishes are cool. People with Usher syndrome are cool. This is what you’ve always wanted to know about zebrafishes and people with Usher syndrome.




Start your own action!

Samenvatting van fase 1/2 analyse van QR-421a voor Usher Syndroom

Vorig jaar is ProQR Therapeutics gestart met het testen van QR-421a in een fase 1/2 klinische trial. In deze trial is QR-421a getest op veiligheid en effectiviteit bij Usher en niet-syndromale RP patienten met mutaties in exon 13 van hetUSH2A gen. Deze trial heeft de naam Stellar gekregen waarvoor vandaag de eerste hoopgevende bevindingen zijn gepresenteerd.
De eerste resultaten van de Stellar trial, opgevolgd tot drie maanden na een enkele intravitreale injectie, laten zien dat QR-421a veilig is en dat het goed verdragen wordt. Geen van de proefpersonen heeft bijwerkingen ervaren die gekoppeld kunnen worden aan de behandeling met QR-421a. Daarnaast laat deze behandeling met QR-421a een vroeg en een bemoedigend bewijs van effectiviteit zien. In twee van de acht behandelde proefpersonen werd in dit korte tijdsbestek van 3 maanden na een enkele dosering met QR-421a een significante …

Receive the newsletter (Dutch)

Reacties