MEDICIJNEN VOOR VERBETERDE AFGIFTE NEUROTRANSMITTERS

USH1B ontstaat door mutaties in het MYO7A gen. In de Verenigde Staten is Alaa Koleilat, onder supervisie van Dr. Lisa Schimmenti (Mayo Clinic, Verenigde Staten), bezig met de ontwikkeling van een medicijn voor de behandeling van USH1B. Zij maakt gebruik van zebravissen met mutaties in het MYO7A gen omdat dit zebravis model voor USH1B ernstige doofheid en evenwichtsproblemen laat zien. Vanwege hun evenwichtsproblemen zwemmen de zebravissen in cirkels. Daarnaast reageren deze USH1B zebravissen niet op geluidsstimuli. De haarcellen van de USH1B zebravissen hebben, net als de haarcellen van USH-patiënten, niet langer een mooie bundel van trilharen. De verwachting is dat de haarcellen hierdoor geluiden niet goed kunnen doorgeven aan de hersenen. Het doorgeven van informatie van het oor gaat via neurotransmitters. De verwachting is dat de afgifte van neurotransmitters is verlaagd in het oor van de USH1B zebravis.

Alaa Koleilat heeft gekeken naar drie reeds bestaande en door de FDA goedgekeurde medicijnen die de afgifte van neurotransmitters kunnen verhogen. Wanneer deze medicijnen werden toegediend aan USH1B zebravissen, verbeterde hun zwemgedrag. Dit duidt op een verbeterde functie van het evenwichtsorgaan. Eén medicijn resulteerde in een verbeterde reactie op geluidsstimulatie. Hoewel de resultaten op USH1B zebravissen veel belovend zijn, kunnen deze medicijnen niet zomaar aan patiënten worden toegediend. Aangezien deze medicijnen voor andere ziekten zijn ontwikkeld, is hun werkzaamheid en veiligheid in het oor nog onduidelijk. Momenteel wordt onderzocht of deze medicijnen ook een positief effect hebben op het gehoor en het evenwichtsorgaan in een muismodel voor USH1B.