Klinische trials Celeste en Serius worden noodgedwongen stopgezet

ProQR Therapeutics moet noodgedwongen de veelbelovende klinische trials stopzetten, tenzij zij een nieuwe strategische partner vinden om door te kunnen gaan.

Het bedrijf ProQR Therapeutics heeft in een recent persbericht de teleurstellende melding gemaakt van het stopzetten van 2 veelbelovende behandelstudies voor mensen met Ushersyndroom type 2A. Het bedrijf heeft in een behandelstudie voor een ander oogheelkundig ziektebeeld (Congenitale Amaurosis van Leber), de vooraf vastgestelde eindpunten niet bereikt. Dit heeft uiteindelijk grote financiële consequenties voor ProQR en heeft het bedrijf doen besluiten om alle lopende oogheelkundig behandelstudies te staken. Dit is een enorme tegenvaller voor iedereen met Ushersyndroom en alle mensen met andere erfelijke netvliesaandoeningen, maar vooral voor diegene met een mutatie in exon13 van het USH2A gen waar deze behandeling voor bedoeld is.

Exon-skipping therapie
Het medicijn is gebaseerd op de methodiek van exon-skipping, waarbij gebruik gemaakt wordt van zogenaamde ‘genetische pleisters’ tegen exon13 van het USH2A gen, ook wel QR-421a of Ultevursen genoemd. Enkele patiënten met een genetische veranderingen in exon13 van het USH2A gen zouden in theorie in aanmerking komen voor de behandeling met Ultevursen. Het is technisch gezien helaas niet mogelijk om voor alle mutaties in het USH2A gen een gerichte exon-skipping therapie te ontwikkelen. Als echter bewezen wordt dat Ultevursen werkt, is dit een enorm belangrijke stap in de richting van de behandeling van Ushersyndroom en zullen naar verwachting nieuwe ontwikkelingen op het gebied van behandelingen volgen.

Het is goed mogelijk dat een ander farmaceutisch bedrijf de volgende fase van het klinische onderzoek naar Ultevursen overneemt. De uitkomsten in de eerste 2 fases van de klinische trial waren namelijk zeer positief en hoopgevend. Stichting Ushersyndroom blijft zich inzetten voor een behandeling voor alle patiënten met Ushersyndroom en ziet met vertrouwen de ontwikkelingen voor de verschillende typen van Ushersyndroom tegemoet.

Dr. Erwin van Wijk heeft de exon-skipping techniek ontwikkeld voor patiënten met mutaties in exon13 van het USH2A gen. Hij vertelt in onderstaande video meer over het nieuws van ProQR: