Positieve resultaten van QR-421a Fase 1/2 Klinische Studie voor Ushersyndroom en RP 

 

ProQR heeft positieve resultaten gepubliceerd van hun Fase 1/2 Stellar studie naar QR-421a, een onderzoekstherapie voor de behandeling van Ushersyndroom en retinitis pigmentosa (RP) als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A gen.

Stellar studie
De eerste klinische studie naar QR-421a in mensen, genaamd Stellar is een Fase 1/2 studie in volwassenen die in verschillende mate slechtziend zijn door mutaties in exon 13 van het USH2A gen. Deze studie onderzoekt het veiligheidsprofiel en de effectiviteit van QR-421a.

QR-421a is een onderzoek (RNA therapie) speciaal ontworpen om exon 13 over te slaan in het RNA, met als doel verdere slechtziendheid te voorkomen.

In totaal deden er 20 mensen mee aan de Stellar studie. De studie bestond uit vier studiegroepen waarvan drie groepen QR-421a toegediend kregen in verschillende doses. Een vierde groep onderging een schijnprocedure waarbij een intravitreale injectie werd nagebootst maar geen onderzoeksmedicijn werd toegediend. Van elke deelnemer werd één oog behandeld met een enkele injectie of schijnprocedure. Het andere oog bleef onbehandeld als controle.

Samenvatting

  • QR-421a werd goed verdragen en er werken geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd.
  • QR-421a liet een voordeel zien in meerdere oogtests, waaronder zichtscherpte (best corrected visual acuity, of BCVA), zichtveld (static perimetry) en netvlies structuur (OCT).

Vervolgstappen
Op basis van het veiligheidsprofiel en vroege aanwijzingen van werkzaamheid die tot nu toe zijn waargenomen, wil ProQR twee laatste Fase 2/3 klinische studies starten.

De laatste Fase 2/3 klinische studies, genaamd: Sirius en Celeste, zullen elk verschillende patiëntenpopulaties bestuderen.
De Sirius studie is een Fase 2/3 studie waarin mensen met vergevorde slechtziendheid zullen worden bestudeerd met een zichtscherpte (BCVA) van 20/40 of slechter. Het voorlopige ontwerp voor Sirius is een dubbel-gemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd, 24 maanden durend onderzoek met meerdere doses.
Parallel aan Sirius is de Celeste studie, een Fase 2/3 studie waarin mensen met vroege tot matige slechtziendheid zullen worden bestudeerd met een zichtscherpte (BCVA) beter dan 20/40. Het voorlopige ontwerp voor Celeste is een dubbel-gemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd, 24 maanden durend onderzoek met meerdere doses.

Lees hier meer over de resultaten van de Stellar studie

Deze studie is gebaseerd op het onderzoek en de bevindingen van Dr. Erwin van Wijk in het Radboudumc